Avviato il primo programma di accesso ampliato in Europa per i pazienti affetti da paralisi cerebrale

A cura di Patrizia Emanuel – Stemway Biotech

I piccoli pazienti affetti da paralisi cerebrale che con le rispettive famiglie vivono in Europa hanno la possibilità di essere inclusi nel programma di accesso ampliato per la terapia con cellule staminali del sangue cordonale. Il nuovo trial clinico con accesso ampliato è aperto ai bambini che hanno ricevuto una diagnosi di paralisi cerebrale e hanno crioconservato presso una biobanca privata il loro sangue cordonale. I pazienti che soddisfano questi requisiti possono ricevere la terapia autologa con le cellule staminali del sangue cordonale che verrà condotta presso l’Ospedale Pediatrico dell’Università di Lublino, in Polonia. Il fatto che il programma sia definito “accesso ampliato” significa che si tratta di un Trial Clinico che non presenta criteri rigorosi di partecipazione con iscrizione limitata, pertanto nel tempo dovrebbe essere possibile curare centinaia di pazienti. Questo è un grande progresso per questi bambini e le loro famiglie, poiché fino ad ora non esisteva un programma simile in Europa. Il termine “accesso ampliato” proviene dalla FDA (Food and Drug Administration) negli Stati Uniti, dove viene utilizzato per descrivere programmi che consentono ai pazienti con una malattia o condizione “grave” di accedere, soprattutto quando non esiste una terapia alternativa comparabile o soddisfacente, ad una sperimentazione che è stata dimostrata sicura, ma la cui efficacia è ancora in fase di studio. Il primo programma di accesso ampliato (EAP: Expanded Access Program) mediante terapia con cellule staminali del sangue cordonale per la paralisi cerebrale è stato avviato negli Stati Uniti presso la Duke University nell’ottobre 2017, sotto la registrazione della FDA come Trial Clinico NCT03327467. Durante la riunione annuale della Cord Blood Association,  tenutasi a settembre 2019, la Dr.ssa Joanne Kurtzberg della Duke University ha dichiarato che fino ad oggi oltre 320 bambini hanno ricevuto cure attraverso questo programma. Il secondo EAP al mondo è stato avviato in Europa ad ottobre 2019 e la terapia a base di cellule staminali cordonali autologhe si terrà presso il centro per il trapianto di cellule staminali dell’Ospedale Pediatrico dell’Università di Lublino, che vanta esperienza nel trattamento di pazienti con paralisi cerebrale e ha ricevuto l’approvazione per questa attività dalle autorità sanitarie competenti. I primi pazienti ad avere accesso prioritario al nuovo EAP saranno inizialmente i piccoli pazienti polacchi che hanno depositato il loro cordone ombelicale presso una biobanca privata, successivamente verranno inclusi gli altri pazienti europei. L’EAP condotto presso l’Università di Lublino differisce in alcuni aspetti chiave dall’EAP condotto presso la Duke University. Una differenza è la flessibilità: il programma della Duke University è aperto a bambini con una varietà di condizioni neurologiche acquisite, non solo con paralisi cerebrale, inoltre i bambini possono essere trattati con il proprio sangue cordonale o eventualmente con il sangue cordonale di un fratello. Il programma  EAP dell’Università di Lublino si concentra esclusivamente sulla diagnosi di paralisi cerebrale e attualmente solo sulla terapia che prevede l’utilizzo del sangue cordonale del bambino stesso (autologo). Un’altra differenza chiave tra il Duke EAP e il Lublino EAP è il costo finanziario del programma. Il Duke EAP costa nominalmente 15 mila dollari per paziente, sebbene alcune famiglie siano in grado di ottenere assistenza finanziaria che consente di ridurne i costi. Il Lublino EAP dovrebbe avere un costo di circa 3-4 mila euro a paziente.

Il processo di iscrizione è ancora in fase di progettazione, ma l’Università di Lublino spera di rendere disponibile il suo EAP a tutti i pazienti Europei con paralisi cerebrale che hanno il sangue cordonale conservato presso una biobanca privata. Le famiglie di questi piccoli pazienti affrontano il peso delle disabilità per tutta la vita: 1 bambino su 3 con paralisi cerebrale non può camminare e 1 su 4 non può parlare. La paralisi cerebrale si verifica ogni 2 bambini su mille nascite a termine, ma è dieci volte più comune nei bambini prematuri. In Europa ci sono oltre un milione di bambini il cui sangue cordonale è conservato presso banche private. Se solo lo 0,02% di questi bambini ha una paralisi cerebrale, significa che circa 2000 pazienti possono sperare di iscriversi al nuovo Lublino EAP.

Fonte: www.parentsguidecordblood.org/en