Sla senza confini, al via le iniziative per la Giornata Mondiale 2018

Nel mondo sono oltre 400.000 le persone affette Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), malattia neurodegenerativa dell’età adulta. Stando alle stime sono circa 14.000 nuovi casi all’anno, ciò significa che, ogni giorno, 384 persone nel mondo vengono colpite dalla malattia.

Il solstizio d’estate è la data scelta per celebrare il tutto il mondo la giornata mondiale dedicata alla Sclerosi Laterale Amiotrofica, evento promosso dalla federazione internazionale delle associazioni dei pazienti, International Alliance of ALS / MND Associations, di cui AISLA, Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, fa parte come unico membro italiano.

#ALSMNDWithoutBorders – SLA senza confini – è il tema proposto da 4 anni per sottolineare la necessità per le persone con SLA di vivere senza barriere e di avere accesso a una qualità della vita che sia la più alta possibile.

Abbattere i confini della malattia, è questo l’obiettivo. Tra gli eventi organizzati per l’edizione di quest’anno, oggi, 20 giugno per la prima volta un gruppo di 300 persone, che comprende malati di SLA, i loro famigliari e i volontari di AISLA, sarà ricevuto da Papa Francesco.

Il 24 giugno invece si veleggerà nel Mar Tirreno, grazie ad un veliero attrezzato ad hoc che ospiterà le persone con la SLA con partenza dal porto di Piombino.

Domenica scorsa, gli amanti del ciclismo in compagnia di 20 ciclisti del Gemini Team in rappresentanza di AISLA Onlus hanno corso per la prima  “Granfondo del Lago Maggiore”, evento partito da Castelletto Sopra Ticino e che ha attraversato percorsi tra i più belli d’Italia. Il giro con 3 itinerari uno breve di 38 km, uno medio di 85 km e uno lungo di 125 km, è stato organizzato per raccogliere  fondi per la Fondazione AriSLA, principale organismo in Italia che finanzia progetti di ricerca sulla SLA, di cui AISLA è cofondatrice. Tra gli altri hanno partecipato la campionessa di ciclismo Noemi Cantele, il volto televisivo Justine Mattera e anche il team ‘Spietati’ di Radio Deejay, capitanato da Linus.

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa gravissima che oggi nel nostro Paese coinvolge circa 6000 persone. Da anni la ricerca sta portando avanti degli studi per contrastare la malattia. Di recente sono stati raggiunti dei risultati, grazie ad una recente ricerca condotta allo Houston Methodist Neurological Institute. Lo studio, infatti, ha posto le basi per uno studio più approfondito con una nuova immunoterapia, che si è dimostrata sicura per i 3 pazienti con SLA coinvolti, e ha anche rilevato che è possibile rallentare la progressione della malattia. Pubblicata su ‘Neuroimmunology & Neuroinflammation’, rivista ufficiale dell’American Academy of Neurology, la ricerca ha come firma quella del Prof. Stanley Appel, professore di neurologia e co-direttore del Houston Methodist Neurological Institute, e membro dell’Advisory Board di Fondazione AriSLA.

Questo studio è derivato da numerosi studi preliminari condotti sul modello murino SOD1, in cui è stato osservato un aumento della sopravvivenza a seguito del trapianto dei linfociti T regolatori (Treg), detti anche soppressori, cellule fondamentali del sistema immunitario coinvolte nei processi di regolazione della risposta immunitaria. Parallelamente, nei pazienti SLA, è stato osservato che questi linfociti sono disfunzionali e che bassi livelli di Treg sono associati ad un aumento della mortalità. A partire da questi importanti dati preliminari si è potuto svolgere lo studio clinico di Fase 1 su tre pazienti SLA.

“L’espansione in vitro dei linfociti T regolatori – ha spiegato il Professor Appel – ripristina la loro funzionalità e questo ha portato al nostro studio di infusione autologa, ovvero del trapianto dei linfociti T regolatori prelevati, espansi e trapiantati nel paziente stesso, in tre pazienti sia a stadi precoci (con somministrazione di 4 dosi in due mesi) che a stadi più tardivi (4 dosi in 4 mesi) della malattia. Queste infusioni –  ha proseguito – si sono dimostrate sicure e ben tollerate in tutti e tre i pazienti in tutte le fasi della malattia. Nei pazienti, inoltre, durante il trattamento la malattia è progredita più lentamente e le misure respiratorie si sono stabilizzate. Tuttavia nei mesi intercorsi tra le infusioni precoci e tardive dei linfociti, e alla fine del trattamento, è stata evidenziata una ripresa della progressione clinica della malattia, indicando che il beneficio del trapianto non sia duraturo. Da sottolineare inoltre che il trial ha coinvolto 3 pazienti e, in questa fase, non era presente un controllo per la valutazione dell’effetto placebo. In ogni caso, durante tutto il decorso clinico, è stato dimostrato che la progressione della malattia è correlata con le misurazioni della funzione soppressiva dei Treg”.

In conclusione, il Professor Appel ha affermato che “nel complesso, il nostro studio ha dimostrato che è sicuro aumentare i livelli di Treg dei pazienti affetti da SLA e che la progressione della SLA può essere rallentata. Lo studio di fase 2 è in programma per l’autunno e avrà lo scopo di determinare se la progressione della malattia possa essere rallentata per periodi prolungati tramite somministrazioni ripetute di Tregs. Il nostro obiettivo è dare ai nostri pazienti speranza per il futuro. Ad oggi non possiamo curare la malattia del paziente, ma possiamo fare la differenza.”

Lo studio è stato finanziato da ALS Association e ALS Finding a Cure.

(fonte http://www.arisla.org).