Via libera in Europa alle prime terapie cellulari per i tumori con Car-T: interviene il professore Amadori (Irst)

L’Agenzia Europa per i medicinali ha dato il via libera a due terapie basate sulla Car-T, tecnica che consiste nel prelevare dal sangue del paziente i suoi linfociti T (principali artefici della risposta immunitaria contro il tumore) sui quali viene indotta, con tecniche di ingegneria genetica, la capacità di riconoscere e uccidere specificamente le cellule cancerose.

L’avvio è arrivato per axicabtagene ciloleucel, dell’azienda Gilead, e per tisagenlecleucel, di Novartis. Nel primo caso il trattamento è stato approvato per adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, recidivanti o refrattari. Nel secondo invece la cura è stata autorizzata per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e per il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti.

In merito a questa notizia innovativa riguardante l’autorizzazione, da parte dell’Agenzia Europa per i Medicinali (EMA), all’utilizzo dei primi due “farmaci” prodotti con la tecnologia CAR, è intervenuto il professore Dino Amadori, presidente dell’Istituto Oncologico Romagnolo e Direttore Scientifico Emerito IRST IRCCS. “Si tratta – specifica il luminare – di una terapia completamente nuova, che utilizza i linfociti-T dello stesso paziente caricati, tramite tecniche di ingegneria genetica, di sostanze capaci di riconoscere gli antigeni che le cellule del tumore esprimono e aggredirle ovunque esse si trovino. Leucemie e linfomi sono al momento le neoplasie più facili da trattare dal punto di vista immunologico. Per i tumori cosiddetti solidi – spiega il professore entrando nello specifico della materia – esiste qualche difficoltà in più, ma non si tratta di un ostacolo insuperabile: è lecito pensare che nel giro di 3-4 anni anche questa tipologia di malattie potrà essere trattata in maniera adeguata con la medesima tecnica. Anche noi, presso l’IRST IRCCS, disponiamo di una cell factory che sta lavorando per somministrare questo tipo di terapia, ma ci vorrà ancora un po’ di tempo: per utilizzare tali farmaci dobbiamo prima assicurarci di poterlo fare in condizioni di estrema sicurezza per il paziente”.

Come già detto, i farmaci approvati sono il tisagenlecleucel, utile nel trattamento di leucemia linfoblastica acuta a cellule B in giovani e bambini e il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti, e axicabtagene ciloleucel, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B. C’è da sottolineare che la sopravvenuta approvazione era doverosa affinché le case farmaceutiche potessero intavolare un dialogo, vere e proprie trattative scientifiche, con l’Agenzia Italiana del Farmaco per ottenere la rimborsabilità delle cure da parte del Servizio Sanitario Nazionale.

In molti si domandano cosa accadrà adesso. Innanzitutto, i farmaci sono resi disponibili ai cittadini europei e gli enti regolatori, l’Aifa in Italia, dovranno negoziarne il costo, come avviene per qualunque altro medicinale. Lo scoglio da superare è che trattandosi di una nuova terapia cellulare antitumorale al mondo, l’Aifa dovrà intraprendere un percorso per conoscere i centri che sono in grado di fare una terapia complessa e non certo economica, con delle caratteristiche uniche. Gli esperti tuttavia suggeriscono la creazione di un modello nuovo e la presenza di persone che abbiano una formazione idonea a questa nuova sfida della medicina mondiale. Un’indicazione che riguarda per primo proprio l’Aifa al momento (ancora per poco) guidato da dottore Mario Melazzini. Chi gli succederà dovrà avere la capacità di capire che questa è una terapia importante e che non si deve dare inizio a una negoziazione senza fine.

Oggi in Italia si contano tre centri in cui sono attivi studi clinici: l’Istituto nazionale dei tumori di Milano con il gruppo di Corradini, la Clinica Pediatrica dell’Università di Milano-Bicocca Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma (Mbbm) dell’Ospedale San Gerardo di Monza con il team di Andrea Biondi, e il centro di Oncoemtologia diretto da Franco Locatelli presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma.